|
 Следуя примеру французских врачей и ученых, специалисты Администрации по контролю за лекарствами и пищевыми продуктами (FDA), постановили - генная терапия у детей, должна применяться по строгим показаниям, и только если нет никаких других альтернатив.
Это решение было принято, после того, как стало известно, что во Франции, в результате проведения генной терапии у мальчика 3 лет с тяжелым иммунодефицитом, сцепленным с Х-хромосомой, развился рак. Это уже третий подобный случай в этой стране. Поначалу в ходе работы французских ученых с 10 детьми, страдающими от врожденного иммунодефицита сцепленного с Х хромосомой, результаты были ошеломляющими, многие говорили - это прорыв в генной терапии. Однако у 3 из 10 развился лейкоз, или рак крови, один из них погиб. Мнение о лечении резко переменилось. Американским ученым, работающим в области генной терапии, было приказано приостановить работу.
Врачи и ученые, входящие в состав FDA, заявляют, что генная терапия будет по-прежнему доступна для детей, у которых трансплантация костного мозга или какие либо альтернативные методы лечения не дали положительного эффекта. Таких пациентов очень мало. А проблема состоит в том, что генная терапия преподнесена как панацея, несмотря на огромную опасность методики. На самом деле генная терапия это шаг отчаяния, последний шанс. Американские ученые из Scripps Research Institute, считают, что основной проблемой является недостаточное изучение проблем лечения наследственных врожденных заболеваний. Действительно, выбор терапии очень ограничен, трансплантация костного мозга, переливание пуповинной крови или генная терапия. Считается, что за последним методом будущее. Однако настоящее положение дел с результатами генной терапии оставляет желать лучшего.
Совсем недавно был период, когда многие специалисты заявляли, что генная терапия абсолютно безопасна. Сейчас уже очевидно, что это лечение очень специфично, как никакое другое. Определенный ген ? определенная болезнь, и не иначе. Более того, процент осечек и ошибок при введении того или иного гена очень велик, а объяснений этим ошибкам стоимостью каждый раз в одну жизнь пока нет.
В настоящее время в США для детей с тяжелыми иммунодефицитами не сцепленными с половыми хромосомами, генная терапия применяется без ограничений. При этом виде патологии рак, как следствие лечения, не развивается. Американские ученые полагают, что сейчас необходимы дальнейшие испытания с учетом уже имеющихся результатов.
Клиническое исследование лекарства это всегда рискованное мероприятие, нужно быть готовым и к позитивной и к негативной отдаче, сообщает medolina.ru.
|
Рассеянный склероз
